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jeudi 21 août 2014

L’avatrombopag à l’essai dans le purpura thrombopénique immunologique

L’avatrombopag à l’essai dans le purpura thrombopénique immunologique

Docteur Reine Noël
sangLe purpura thrombopénique immunologique est une maladie auto-immune (l’organisme fabrique des anticorps contre lui-même) de la coagulation qui se définit par un taux de plaquettes (éléments du sang dédiés à la coagulation) très bas (inférieur à 100 000 par microlitre). Les plaquettes sont détruites par des auto-anticorps dans la rate. Cette maladie est asymptomatique dans un tiers des cas. Dans les autres cas elle se manifeste par des saignements essentiellement cutanéo-muqueux. Les saignements graves sont dépendants du taux de plaquettes. La stratégie thérapeutique est adaptée à la gravité du syndrome hémorragique, les corticostéroïdes (prednisone) représentant le traitement de première ligne. L’ablation de la rate (splénectomie) peut également être envisagée dans les formes chroniques.
La stimulation de la production de plaquettes par les agonistes du récepteur de la thrombopoïétine (stimulant de la production de plaquettes) est un traitement de deuxième intention efficace. Cette étude a comparé l’efficacité d'un nouveau médicament de ce type, l’avatrombopag à la dose de 2,5, 5, 10 ou 20 milligrammes, à celle d'un placebo (substance inactive) chez des sujets diagnostiqués depuis plus de 3 mois. Le traitement a été administré pendant 28 jours, puis pendant 24 semaines supplémentaires en cas de résultats positifs. Parmi les 64 patients inclus, 13 pour cent des patients sous avatrombopag et 0 pour cent des malades sous placebo ont eu un taux plaquettaire supérieur de 50 x 10 puissance 9 par litre à la fin de la première période de traitement. Cinquante-trois patients ont  pu continuer l’étude, ce qui a permis de démontrer l’effet durable du traitement.
Les événements indésirables les plus fréquents étaient une fatigue, des maux de tête et des saignements de nez, 19 pour cent des patients ont présenté un événement sérieux et 16 pour cent ont du interrompre le traitement.
L’avatrombopag a ainsi démontré son efficacité et sa bonne tolérance générale avec un taux de réponse plaquettaire et une incidence d’événements indésirables comparables aux autres agonistes du récepteur de la thrombopoïétine.
Source :
Bussel JB et collègues -  Blood 2014;123:3887-94.